Az Ügynökség célja, hogy  a Klinikai Vizsgálatok  és az orvostudományi kutatások támogatásával kimagasló innovációs környezetet teremtsen, amely új, magyar fejlesztésű technológiák és eljárások kidolgozására ad lehetőséget, növeli a hozzáadott értéket és a betegek számára szélesebb körben elérhetővé teszi az innovatív terápiákat.

Az EMMI minisztere 2018 nyarán kijelölte az irányokat a Nemzeti Egészségügyi Programok megfogalmazásában, amelyeket az Országos Intézetek dolgoztak ki a Nemzeti Rákellenes Program mintájára. Az egészségügyi kutatások koordinálása és a szakmai munka is az Országos Intézetek kezében összpontosul.   

A NEKÜ elsősorban támogatói szerepet tölt be az orvostudományi és klinikai vizsgálatok felé, és fő célja és feladata a hazai klinikai vizsgálatok és orvostudományi kutatások minőségének a személyi és tárgyi feltételrendszereinek a javítása. A hazai kutatási irányvonalak gyakorlati alkalmazásában segíti a tudományos tevékenységet végző Országos Intézetek kutatóhelyeit, a kutatási központokat és egészségügyi ellátóhelyeket. A nemzetközi együttműködések keretében a szakterületekre vonatkozó jó gyakorlatokat megosztja és a kidolgozott struktúrákat tudástranszfer révén a bilaterális és multilaterális partnerei számára átadja.

Jelenleg hazánkban nem létezik olyan intézmény, amely kizárólag a klinikai vizsgálatok és az orvostudományi kutatások fejlesztésére és támogatására szakosodott. Ezért a hazai sajátosságok figyelembe vételével, az EMMI minisztere  létrehozta az egészségügyi kormányzat felügyeletével működő szakmai testületet is: a Nemzeti Orvostudományi Kutatási Központot (NOKK).

Az új, szervezett struktúra mentén a nemzetközi konzorciális klinikai vizsgálatok hazánkba való becsatornázása lényegesen hatékonyabbá válhat, emellett az országos intézetek hálózatának kialakításával megvalósítható az egységesen magas minőségű kutatóhelyek kommunikációjának erősítése, továbbá a bizalomépítés, amely Magyarország nagyobb mértékű bevonását eredményezheti a nemzetközi klinikai vizsgálatokba.

Prof. Dr. Kásler Miklós a NEKÜ ügyvezetőjének Dr. Tarnai Juditot nevezte ki, aki az Országos Gyógyszerészeti és Élelmezés-egészségügyi Intézet (OGYÉI) általános igazgató-helyettese volt és a teljes szektorban nagy tapasztalatokkal rendelkezik.